用于LDL胆固醇的单采血液成分

题： 用于LDL胆固醇的单采血液成分

我12岁的侄子有很高的胆固醇水平，他们说这是由于遗传。他的水平很高，他的医生建议他开始称为“单采血液成分术”。从我所知道的一点点来看，这对我来说听起来非常激烈。你能告诉我关于单采血液成分，以及这对孩子来说是否是一个好主意？

回答： 有几种形式的遗传性LDL胆固醇疾病。其中最常见的是家族性高胆固醇血症（FH）。患有FH的人，特别是那些患有更严重形式的疾病的人，患过早发生心血管疾病的风险大大增加。在这种情况下，LDL胆固醇水平升高是从出生开始就存在的，并且在幼年时开始损害心血管系统 - 所以患有家族性高胆固醇血症的人即使在他们还是孩子时也需要接受治疗。

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FH的主要治疗方法是使用他汀类药物。在大多数患有这种疾病的人中，他汀类药物会显着降低LDL胆固醇水平。但对于那些特别严重的疾病，他汀类药物不能很好地发挥作用，心脏病风险仍然很高。据说这些人患有“耐药性高胆固醇血症”。

有几种治疗耐药性高胆固醇血症患者的方法;没有一个是轻松愉快的。在可用的方法中，经过最多测试的方法是单采血液成分术。

单采

在血浆置换术中，含有胆固醇的血液被泵出血管，然后以去除含有LDL-胆固醇的蛋白质（称为脂蛋白）的方式进行处理。最后，降低胆固醇的血液返回患者的血液循环。 （这个程序有点类似于用于肾衰竭患者的血液透析。）

单采血液成分可使LDL胆固醇水平急剧降低75％。然而，由于这些患者的肝脏产生大量的LDL胆固醇，LDL水平在几天内恢复。所以单采血液成分通常需要每周至少进行一次，有时每周进行两次。

显然，开始采用单采血液成分治疗是一项时间和不便的重大承诺，也是非常昂贵的。此外，它可以产生几种相当常见的副作用，包括低血压，贫血和头痛。最后，正如血液透析患者一样，血液透析患者通常需要进行外科手术以产生动静脉瘘（手术连接皮肤下方的动脉和静脉），这极大地简化了血液分离所需的血管通路。 。

已经研究了在严重胆固醇病症患儿中采用单采血液成分术的有效性。这是什么 最新 ，医生和患者的电子参考，必须说明儿童单采血液成分的结果：

长期LDL血浆置换术的安全性和有效性在一项对11名患有严重遗传性高胆固醇血症的儿童（包括纯合子FH儿童）的研究中进行了评估，这些儿童接受了2至17年的治疗。没有心脏病死亡，非致命性心肌梗塞或冠状动脉血运重建术。证实了确定的冠状动脉病变的回归，以及预防新的主动脉和冠状动脉病变的发展。

换句话说，尽管单采血液成分具有所有缺点，但至少有一项研究表明，这种治疗形式 - 至少在儿童中 - 不仅可以降低LDL胆固醇水平，而且还可以显着降低患心血管疾病的风险。 。因此，尽管存在各种缺点，但对于患有严重形式的高胆固醇血症且对他汀类药物无反应的儿童，应采用单采血液成分术。

长期

幸运的是，现在似乎单采血液成分可能不是终生的承诺。由于人类遗传学研究的最新进展，正在开发几种非常有希望的新疗法，针对产生FH的特定遗传疾病。正在开发的新药很有可能将LDL胆固醇有效降低至目标水平。将FH作为一种临时措施对儿童单采血液成分进行观察可能是正确的 - 作为一种在我们等待更明确，更容易的药物治疗时保持血管相对“清洁”的方法。

想了解更多？有关其他深入的医疗信息，请参阅UpToDate的主题“家族性高胆固醇血症”。