Lorenzo用于ALD治疗的油脂
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【哇薩比抓馬】兒子患絕症無人敢治,文科生父母自學醫科天書,1年內發現救命解藥《羅倫佐的油》真實事件改編 (十一月 2024)
洛伦佐的油是一种针对儿童脑肾上腺脑白质营养不良(ALD)的治疗方法,这是一种罕见且通常致命的退行性髓鞘疾病。多年来,由于持续的科学研究,Myelin项目和1992年的故事片,治疗得到了极大的认可, 洛伦佐的油。
肾上腺脑白质营养不良(ALD)简介
肾上腺脑白质营养不良(ALD)是一种遗传性疾病,可导致长链脂肪酸积聚,从而破坏髓鞘,髓鞘是大脑神经元的保护性覆盖物。如果没有这些保护性覆盖物,就会发生退行性症状,如失明,耳聋,癫痫发作,失去肌肉控制和进行性痴呆。
ALD的症状通常出现在4到10岁之间。疾病进展迅速,通常在症状出现后2至5年内致命。由于ALD通过X染色体遗传的方式,最严重的病症形式只影响男孩。在90%的病例中,肾上腺也受到影响,称为艾迪生病。
什么是洛伦佐的油?
根据The Myelin项目,Lorenzo's Oil是一种4比1的芥酸和油酸的组合,分别从菜籽油和橄榄油中提取。如果早期患有ALD的无症状男孩或尚未表现出症状的男孩开始采用石油治疗,已证明每天摄入时可减少长链脂肪酸的含量,这可能会减缓疾病的发作。
然而,研究未能证明油阻止疾病进展,并且已知它不会逆转或修复受损的髓鞘。目前可用于ALD的最佳治疗方法是骨髓移植,但仍无症状。然而,由于感染和排斥的风险,骨髓移植对于年轻患者来说是非常危险的。
启发治疗的男孩
这种治疗被称为“Lorenzo's oil”,患有ALD的男孩Lorenzo Odone,他的父母Michaela和Augusto拒绝接受ALD没有治疗,并且Lorenzo将在1984年诊断后不久死亡。通过深入研究和坚持不懈,洛伦佐的父母帮助开发了石油。
Lorenzo自开发以来每天服用一次油后,最终超过医生的预测超过20年。他30岁生日后一天死于肺炎并发症。这部电影的故事在1992年的电影中被描绘得很有名, 洛伦佐的油 ,由Susan Sarandon和Nick Nolte主演。
Lorenzo's Oil的供货情况
洛伦佐的油目前仅供参加临床试验的美国患者使用,因为它仍被认为是一种实验性药物。该油未经美国食品药品管理局(FDA)批准用于营销。也就是说,一些保险可能会支付实验性治疗的费用。该石油由英国Croda International和SHS International共同生产。 SHS International是全球石油分销商。
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