芬氟拉明治疗癫痫发作
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芬氟拉明是一种目前正在研究用于治疗某些类型癫痫的癫痫发作的药物。目前,制药公司Zogenix已获得美国食品和药物管理局(FDA)的许可,研究芬氟拉明用作癫痫治疗。临床试验正在进行中,已经有一些早期阶段的结果。
芬氟拉明已经在有限的基础上用于治疗比利时的癫痫,并且已经密切关注结果。已在比利时进行了一些已发表的研究。
用于癫痫症
有许多类型的癫痫症,目前有超过20种不同的药物被批准用于治疗癫痫。这些药物并不适用于每种类型的癫痫症,如果您有癫痫发作,您的医生会开出一种有效控制癫痫发作类型的抗惊厥药。
根据Zogenix的研究,芬氟拉明专门用于治疗Dravet综合征,这是一种经常引起难治性癫痫发作的疾病,即使是标准的医疗管理,这些癫痫发作也是无法控制的。芬氟拉明还在Lennox Gastaut综合征(LGS)中进行了研究,这是另一种以难治性癫痫发作为特征的癫痫综合征。
芬氟拉明在Dravet综合症
Dravet综合征是一种罕见的疾病,其特征是频繁的癫痫发作,平衡问题,身体损伤以及学习和行为缺陷。儿童早期就开始出现Dravet综合征的迹象。癫痫发作可以每天多次发生,并且通常由发烧引发。患有Dravet综合征的儿童和成人通常会出现几种类型的难治性癫痫发作,包括强直 - 阵挛性发作和肌阵挛发作。
最近的一项欧洲研究包括9名患有Dravet综合征的患者,年龄介于1至29岁之间。平均而言,研究参与者在研究开始前每月经历约15次主要运动性癫痫发作。
患者志愿者用芬氟拉明治疗持续4个月至5年。他们每人都根据体重接受治疗剂量。芬氟拉明的剂量为每天0.25-1.0mg / kg,最大剂量为每天20mg。
患者志愿者或他们的父母使用癫痫发作日记记录他们的癫痫发作,并且他们都使用芬氟拉明的癫痫发作频率较低。记录的平均改善率为75%。
Lennox Gastaut综合征(LGS)中的芬氟拉明
LGS是一种癫痫综合征,其特征是多种类型的癫痫发作。与Dravet综合征一样,癫痫发作频繁且难以通过标准药物治疗来控制。
患有LGS的人通常在儿童早期就开始出现这种疾病的症状,除了癫痫发作外,他们还有学习障碍,身体障碍和行为问题。
一项欧洲研究检测了芬氟拉明对LGS相关癫痫发作的影响。该研究包括13名志愿者。给予口服盐酸芬氟拉明溶液,开始时剂量为0.2mg / kg /天,分为两个单独剂量,逐渐增加,最大为每天0.8mg / kg,或每天30mg。
平均而言,研究志愿者在使用芬氟拉明时痉挛性癫痫发作减少了53%。
剂量
可以用血液水平测量一些抗惊厥药,并且可以基于目标指导来监测剂量。目前,氟苯丙胺没有标准的目标血浆水平,因此目前根据推荐的每重量剂量,临床癫痫发作反应和观察到的副作用来控制剂量。
在实验研究中,芬氟拉明的使用剂量范围为每天20至60毫克。它还以每天0.2至3mg / kg的剂量使用。如果可用,推荐剂量可以基于这些研究中使用的剂量。
通常,对于难治性癫痫的治疗,抗惊厥剂量逐渐增加,直至癫痫发作得到良好控制,同时,仔细监测副作用。如果副作用无法忍受,可能需要停止服用药物。
行动机制
芬氟拉明是一种苯丙胺衍生物,这意味着它与人体自然产生的兴奋剂肾上腺素和去甲肾上腺素密切相关。这些兴奋剂可加快心率,增加血压,减少食欲,减缓消化。与安非他明的化学相似性很可能是芬氟拉明抑制食欲的原因,它也可以解释一些副作用。
芬氟拉明还会增加血清素(5 HT),这是一种主要在大脑中起作用的神经递质。通常,大脑在使用后将其储存在称为囊泡的微小结构中,从而去除多余的5 HT。芬氟拉明通过防止其再次进入囊泡而维持高水平的5 HT,从而增加其可用性。与5 HT相互作用的药物通常用于治疗抑郁症,而非癫痫症。但是有新的证据表明5 HT可以稳定大脑中的神经活动,这被认为是减少癫痫发作的可能机制。
过去的历史
虽然芬氟拉明从未被批准用于治疗癫痫,但它不是一种新的药物。多年来,它被认为是非常有效的食欲抑制剂,并且在过去,它被FDA批准用于治疗肥胖症。
芬氟拉明是受欢迎的产品Fen-Phen中的一种成分,它也以Pondimin的名称进行销售。
然而,发现芬氟拉明会引起严重的副作用,包括心脏瓣膜增厚和肺动脉高压。由于这些安全问题,它在1990年代后期在美国和全世界被取消。
副作用
到目前为止,研究检测芬氟拉明作为癫痫治疗的研究很少,每项研究通常包括不到100名患者志愿者。然而,已有多项研究,数千名参与者在过去几年中参与了芬氟拉明癫痫研究。
最常见的副作用包括体重减轻和嗜睡。有时,当药物剂量减少时,副作用减少。体重减轻与芬氟拉明作为肥胖症治疗的历史一致,并且可能是由于抑制食欲。
对于患有LGS和Dravet综合征的儿童,食欲不振本身可能会造成问题,特别是对于那些有严重认知缺陷的儿童。到目前为止,研究参与者没有严重的体重减轻或营养不良。
鉴于芬氟拉明用作食欲抑制剂时的安全性,考虑到肺(肺)或心脏(心脏)副作用的可能性。研究参与者通常接着进行超声心动图,该超声心动图是一种可视化心脏运动并评估心脏瓣膜的测试。
癫痫研究观察表明,肺部和心脏效应可能不像用于治疗肥胖时观察到的那样严重或频繁。这可能是因为与用于治疗肥胖症的剂量相比,芬氟拉明在治疗癫痫中的剂量被认为相对较低。
但是,如果您或您的孩子将来某个时候服用芬氟拉明,请务必定期去看医生,以便密切监测。这有助于尽早发现严重的副作用,为有效治疗提供机会。
芬氟拉明的未来
目前,Zogenix International拥有使用低剂量芬氟拉明治疗Dravet综合症的独家许可。 FDA已授予ZX008 Zoginex突破疗法指定,ZX008是一种低剂量芬氟拉明,作为研究产品进行研究。很难预测芬氟拉明是否会被批准用于治疗Dravet综合征的难治性癫痫。
正在进行的过程涉及受控研究,需要正式批准。研究完成后,有一个程序将研究结果提交给FDA批准。
药物是否被批准取决于证据的结果。关于药物的有效性以及是否存在不良后果以及副作用是否可耐受的结果都将被收集并提交给FDA。在审查可能获得批准的新药物时,FDA会考虑这些风险和益处。
如果药物被批准,您的医生或您孩子的医生将根据您的具体情况审查药物的潜在风险和益处。您和您的医生可能会或可能不会最终认为芬氟拉明是您的正确选择。
来自DipHealth的一句话
如果您的健康状况没有有效的治疗方法,例如难治性癫痫,有时会感到势不可挡,无望。 Dravet综合征和LGS都是为患者及其家人带来许多终身挑战的条件。
有时,患有无法治愈的疾病的人选择参加研究。参与研究有几个优点和缺点。优点包括获得尚未批准的新药物,以及通常以低成本或免费获得的近距离医疗随访和诊断测试。缺点包括接触可能造成潜在未知风险和可疑效果的药物,以及被置于可能未接受治疗的一组志愿者中的可能性。
如果您或您的亲人患有难治性癫痫症,您可能会成为新药物,新程序或参与实验研究的候选人。