原发性血小板增多症的治疗选择

必需的血小板增多症（ET）是一组称为骨髓增生性肿瘤的血液疾病之一。其他类型的骨髓增生性肿瘤包括原发性骨髓纤维化和真性红细胞增多症。

原发性血小板增多症的基因突变导致极高的血小板计数（血小板增多症）。许多人在诊断时没有症状，并且预期寿命正常。并发症包括凝块形成（导致中风，心脏病发作，肺部凝块或深静脉血栓形成），骨髓纤维化的发展或转化为急性髓性白血病（AML）。原发性血小板增多症的一个不寻常的并发症是获得性血管性血友病（von Willebrand Disease，一种出血性疾病）的发展。

大多数人在某些时候需要治疗以预防并发症。然而，正常的预期寿命并不罕见。

治疗方案

如果你被诊断出患有原发性血小板增多症，那么接下来的自然问题就是“我的治疗选择是什么？”您的医生应该与您讨论几种选择。您的医生建议的治疗可能基于以下几个因素：您的症状，年龄和实验室价值。大多数人将需要几年而不需要治疗，这通常是在您开发凝块时开始的。

1. 阿司匹林： 每日低剂量阿司匹林通常用于治疗血管舒缩症状的人。血管舒缩症状包括头痛，头晕，胸痛，手脚烧伤和视力变化。阿司匹林治疗与其他治疗方法一起使用并不罕见。大剂量阿司匹林治疗与出血风险增加有关，不建议使用。
2. 羟基脲： 口服化疗剂羟基脲通过减少血小板计数来降低基本血栓形成的血栓形成风险。羟基脲以低剂量开始并逐渐升高，直至血小板计数接近正常（每微升100,000-400,000个细胞）。羟基脲通常耐受良好，没有明显的副作用。副作用包括皮肤色素沉着过度（变黑），指甲变化（通常是指甲下的黑线），皮疹和口腔溃疡。羟基脲还可以降低白细胞计数（特别是中性粒细胞计数）和血红蛋白，这需要密切监测全血细胞计数（CBC）。

1. 阿那格雷： 阿那格雷是一种口服药物，通过抑制骨髓中血小板的产生来降低血小板计数。它通常在羟基脲无效时使用。与羟基脲类似，阿那格雷以低剂量开始并增加直至达到所需效果。副作用包括头痛，心悸（心率加快），液体潴留和腹泻。这些副作用通常通过持续治疗来解决。
2. 阿尔法干扰素： α干扰素可用于控制原发性血小板增多症，真性红细胞增多症和原发性骨髓纤维化中的血小板计数。它还可以减少脾脏的大小。每日皮下（皮下）施用α干扰素。 α干扰素也可以长效形式称为聚乙二醇化干扰素，每周给药一次。干扰素治疗通常保留给孕妇或对羟基脲治疗无反应的人。
3. 采血小板： 血小板去除术是一种从循环中去除血小板的方法。通过静脉内（IV）导管取出血液并收集在血液与血液的其他部分（白细胞，红细胞和血浆）分离的机器中。减去血小板的血液通过IV用盐水溶液或血浆返回身体。血小板去除术适用于血小板计数极高，血栓形成严重（肺部，脑部）或出血的患者。血小板去除术的效果是暂时的，因此需要开始另一种治疗以长期控制血小板计数。

上面讨论的所有治疗都不能治愈原发性血小板增多症。它们仅减少血小板计数，从而降低发生凝块或获得性血管性血友病的风险。目前，尚无针对原发性血小板增多症的治疗方法。幸运的是，尽管缺乏治疗性治疗，但大多数患有原发性血小板增多症的人可以过上充实的生活。