原发性骨髓纤维化的新的和即将到来的治疗

原发性骨髓纤维化（PMF）的唯一治愈性疗法是干细胞移植，但是，这种疗法仅适用于高危和中危患者。即使在这一群体中，年龄和其他医疗条件也会增加与移植相关的风险，从而显着降低其治疗效果。此外，并非所有患有高风险和中等风险PMF的人都会有合适的干细胞移植供体（匹配的同胞或匹配的无关供体）。建议低风险PMF患者接受旨在减轻与疾病相关症状的治疗。

也许您的医生已经建议移植不是您的最佳选择，或者没有合适的供体可以被鉴定，或者您不能容忍PMF的其他一线治疗。当然，您的下一个问题可能是 - 有哪些其他治疗方案可供选择？幸运的是，有许多正在进行的研究试图寻找其他治疗方案。我们将简要回顾一些这些药物。

JAK2抑制剂

Ruxolitinib是一种JAK2抑制剂，是首个针对PMF的靶向治疗药物。 JAK2基因的突变与PMF的发展有关。

对于那些不能进行干细胞移植的突变患者，Ruxolitinib是一种合适的疗法。幸运的是，即使没有JAK2突变的人也发现它有用。目前正在进行研究，寻求开发类似的药物（其他JAK2抑制剂），可用于治疗PMF以及将ruxolitinib与其他药物联合使用。

Momelotinib是另一种用于治疗PMF的JAK2抑制剂。早期研究指出，45％接受莫莫替尼治疗的患者脾脏大小减少。大约一半的人在贫血症方面有所改善，超过50％的人能够停止输血治疗。血小板减少症（低血小板计数）可能会发展并可能限制其有效性。在3期研究中将莫托替尼与ruxolitinib进行比较，以确定其在PMF治疗中的作用。

免疫调节药物

Pomalidomide是一种免疫调节药物（改变免疫系统的药物）。它与沙利度胺和来那度胺有关。通常，这些药物与泼尼松（类固醇药物）一起服用。

已经研究了沙利度胺和来那度胺作为PMF的治疗选择。尽管它们都显示出益处，但它们的使用通常受到副作用的限制。 Pomalidomide是一种毒性较小的选择。一些患者的贫血症状有所改善，但脾脏大小没有影响。鉴于这种有限的益处，正在进行的研究正在研究将polmalidomide与其他药物如ruxolitinib联合用于治疗PMF。

表观遗传药物

表观遗传药物是影响某些基因表达而不是物理改变它们的药物。这些药物中的一类是低甲基化剂，其包括阿扎胞苷和地西他滨。这些药物目前用于治疗骨髓增生异常综合征。研究阿扎胞苷和地西他滨的作用的研究处于早期阶段。其他药物是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，如givinostat和panobinostat。

依维莫司

依维莫司是一种分类为mTOR激酶抑制剂和免疫抑制剂的药物。FDA（食品和药物管理局）批准用于治疗多种癌症（乳腺癌，肾细胞癌，神经内分泌肿瘤等）并预防器官移植（肝脏或肾脏）患者的器官排斥。依维莫司口服。早期研究表明，它可以减少症状，脾脏大小，贫血，血小板计数和白细胞计数。

Imetelstat

Imetelstat已被研究过几种癌症和骨髓纤维化。在早期研究中，它已经在一些中度或高危PMF患者中诱导缓解（PMH的死亡迹象和症状）。

如果您对一线治疗没有反应，参加临床试验可以让您获得新的治疗方法。目前，有超过20项临床试验评估骨髓纤维化患者的治疗选择。您可以与您的医生讨论此选项。