干细胞移植治疗原发性骨髓纤维化

选择原发性骨髓纤维化的最佳治疗方案可能具有挑战性。通常没有一个明确的选择。原发性骨髓纤维化有几种治疗方法，但只有造血干细胞移植（也称为骨髓移植）才有疗效。

为什么不是每个人都进行移植？

治愈听起来很棒，所以你可能想知道为什么所有患有原发性骨髓纤维化的人都没有接受过移植手术。这完全取决于风险和收益的平衡。

原发性骨髓纤维化的治疗由基于您正在经历的体征和症状的风险类别驱动。如果您没有症状或有低风险疾病的症状，诊断后的平均生存期为15。4年。在这种情况下，与移植相关的潜在并发症（急性或慢性移植物抗宿主病和死亡）超过了治愈的益处。研究表明，如果他们接受了造血干细胞移植，那么低风险或中度1风险疾病患者的五年生存率会降低。然而，在中度2和高风险疾病中，接受移植的人与未接受移植的人相比，五年生存率有所提高。

如果您患有中度2或高风险的原发性骨髓纤维化，则造血干细胞移植（HSCT）是首选治疗方法。由于年龄较大会增加移植相关并发症的风险（主要是继发于移植物抗宿主病），因此HSCT历史上一直保留给60岁以下的原发性骨髓纤维化患者。由于诊断时原发性骨髓纤维化患者的中位年龄为67岁，这显着限制了原发性骨髓纤维化患者的数量，这些人是该疗法的潜在候选者。另外，HSCT的优选供体是匹配的同胞。完整的兄弟姐妹（与接受者相同的母亲和父亲）有四分之一的机会成为匹配者，进一步限制了可以接受这种治疗的人数。

移植后预后

目前，40％至60％接受移植的原发性骨髓纤维化患者至少存活三到四年。有证据表明，在移植前进行脾切除术（手术切除脾脏）与提高存活率有关，特别是在男性中，但其原因尚不完全清楚。此外，在真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后发生骨髓纤维化的人在移植后的存活率似乎比原发性骨髓纤维化患者更高。

谁不符合条件？

一些高风险疾病患者不适合HSCT。这主要取决于HSCT后存活的可能性。

过度大脾（在胸腔下方超过8英寸）和移植前超过20次输血（特别是如果你们两者都有）这些都与移植后较低的五年生存率有关。

如果您不符合条件怎么办？

那么，如果您患有高风险的原发性骨髓纤维化，但您没有资格接受HSCT或者您没有捐献者，建议您采取什么建议？如果你有脾脏疼痛，疲劳，骨痛，盗汗等症状，ruxolitinib可能是一种合理的治疗方法。

Ruxolitinib已被证明可减轻原发性骨髓纤维化患者的症状，减少脾脏大小并改善贫血。 HSCT的另一种替代方案可能是参加临床试验。这将使您能够获得早期研究作为原发性骨髓纤维化的潜在疗法的药物。

要了解您没有资格获得治疗方法并不容易，但请记住探索所有选择。

移植治疗的未来

随着移植治疗的改进，例如移植前用于制备骨髓的方案和用于预防移植物抗宿主病的药物，60岁以上的人和更换的捐赠者（不是亲属）正在进行更多的移植手术。完全匹配或匹配无关的捐助者）。一些中心将移植患有骨髓纤维化的人，直至75岁。

希望通过持续改进，HSCT将可供更多骨髓纤维化患者使用。由于原发性骨髓纤维化是一种罕见的疾病，我们需要数年才能清楚地了解替代供体在HSCT中对这种疾病的作用。