干细胞移植治疗多发性硬化症

干细胞移植是多发性硬化（MS）研究的一个实验性和新兴领域，迄今为止科学研究结果很有前途。话虽如此，专家们仍持谨慎态度，因为这种疗法对身体造成了负担，需要仔细权衡利弊。

干细胞移植治疗多发性硬化症

过去，干细胞移植被保留给那些患有某些类型的血液或骨髓癌的人，如白血病，淋巴瘤或多发性骨髓瘤。但在过去几年中，干细胞移植已被研究用于治疗其他免疫相关的医学病症，包括多发性硬化症。

用于治疗MS的干细胞移植开始于称为干细胞采集的程序。该过程需要从他们自己的血流（通过静脉进入）或他们自己的骨髓（通过骨盆中的针进入）中移除人的干细胞。

对此的正式医学术语是自体造血细胞移植 - 自体意义使用人自身的干细胞并且造血意味着血细胞形成。

一旦干细胞被收集和储存，一个人的免疫系统就会被抑制（称为非清髓性移植）或被清除（称为骨髓移植）。这种抑制或消除是通过化疗药物和免疫耗尽抗体获得的。

免疫系统抑制和消融（消灭）之间的区别在于，与抑制相比，消灭需要更高，更毒性的化疗剂量，这需要更低，更低毒性的剂量。

在这个阶段完成之后，一个人将在进行干细胞输注之前休息几天 - 这是一种干细胞通过静脉返回给人的过程。

一旦注入，这些干细胞就会从血液进入骨髓，在那里它们繁殖并建立一种新的免疫系统 - 这个新的和改进的免疫系统将是健康的并且不会攻击大脑和脊髓中的髓鞘。线。

干细胞移植的科学研究

在2016年加拿大的一项研究中 柳叶刀， 12名患有复发缓解型多发性硬化症的成年参与者和12名继发进展型MS患者接受了干细胞移植。这些参与者具有侵袭性疾病和总体非常差的预后，这意味着尽管进行了MS治疗，他们仍有多次早​​期MS复发且持续致残。

这项研究的结果很有希望。在这24名参与者中，17名（70％）在移植后三年没有MS疾病活动。没有MS疾病活动意味着：

• 没有新的MS复发
• MRI上没有新的MS病变
• 没有疾病进展的证据

此外，在移植后7。5年，40％的参与者的MS相关残疾有所改善。事实上，一些参与者有显着的恢复，包括：

• 眼球震颤和共济失调的分辨率
• 回到工作或学校
• 结婚或订婚
• 让孩子使用存钱罐或捐赠的鸡蛋/精子

总而言之，值得注意的是，在24名参与者中，有一人因感染而死亡，这是与干细胞移植有关的并发症。另一位参与者也出现了严重的肝脏相关问题，并长期住院治疗。此外，还有许多与移植相关的副作用，如中性粒细胞减少症和化疗相关的毒性。

MS中的更多干细胞移植研究

在2015年的一项研究中 JAMA 123例复发缓解型MS患者和28例继发性进展型MS患者接受了干细胞移植。参与者平均随访2。5年。与之前的研究不同，这些患者的免疫系统受到抑制，而不是在干细胞输注之前被消灭 - 称为非清髓性干细胞移植。

结果表明，在所有干细胞移植MRI上，复发次数和钆增强的MS病变数量均下降。脑MRI在移植后6个月完成，然后每年完成。

此外，EDSS评分中有一个或多个点在50％的2年参与者和64％的4岁参与者中有所改善。 EDSS评分测量MS严重程度和进展为禁用。但这种改善仅见于复发缓解型MS患者（不是继发性进展型MS患者）和MS患者10年或更短时间。

这项研究的副作用显着减少 - 没有死亡或严重感染。这可能归因于在输注干细胞之前抑制与消灭免疫系统相比。

来自DipHealth的一句话

虽然这是令人兴奋的研究，但专家仍然持谨慎态度。这些试验很小，缺乏对照组。需要更大和更长期的研究来真正了解干细胞移植治疗MS的益处和安全性。此外，干细胞移植的健康风险是非常真实的。因此，寻找降低这些风险的方法是当前和迫切的挑战。

此外，即使干细胞移植被批准用于MS，它也可能是一种治疗方法，专为那些因干扰素或Copaxone等传统疗法失败的MS患者而保留 - 不一定对那些患有轻度疾病的患者不适用，但只是风险可能不值得。