血癌患者的治疗进展

对于患有血癌或血液系统恶性肿瘤（例如白血病，淋巴瘤和多发性骨髓瘤）的患者，新疗法正以相当快的速度出现。

以下治疗进展可能被视为小步骤，而不是巨大的飞跃;然而，这些疗法可能提供生存优势，对受影响的人来说非常有意义。

在某些情况下，新兴疗法甚至可能保持希望燃烧的火焰 - 最终可能会追求骨髓移植等治愈性治疗 - 而在此之前，这可能不是一种选择。

必须考虑生存率的增加以及副作用和毒性;在这些情况下，患者通常希望尽可能地生活（生活质量），并且只要他们能够生存（生存）。

最近批准的治疗方法

药物	疾病研究	比较优势
Inotuzumab ozogamicin（Besponsa）	复发或难治性B细胞ALL	35.8％达到完全反应（标准治疗只有17.4％） 8.0个月的中位生存时间（标准治疗为4.9个月）
来那度胺（Revlimid）	新诊断的多发性骨髓瘤	与安慰剂或观察相比，移植后使用来那度胺的维持治疗使死亡率降低了25％。 没有疾病进展的生存率提高：来那度胺为52.8个月而23.5个月
注射用柔红霉素和阿糖胞苷脂质体（Vyxeos）	新诊断的治疗相关AML（t-AML） AML与骨髓增生异常相关的变化（AML-MRC）	与接受单独的柔红霉素和阿糖胞苷治疗的患者相比，存活率提高（中位总生存期为9.56个月对5.95个月）。

1. Inotuzumab Ozogamicin（Besponsa）用于急性淋巴细胞白血病

根据美国癌症协会的估计，2017年美国预计约有5,970例急性淋巴细胞白血病（ALL）新病例，同年约有1,440例死亡。尽管近几十年来在治疗许多不同的血癌方面有所改善，但这些ALL患者的预后仍然很差。

同种异体干细胞移植（来自捐赠者的骨髓移植）为成人ALL患者提供了治疗的希望。然而，有一个障碍需要克服：目前化疗方案的完全缓解率很低。干细胞移植通常需要一个人完全缓解疾病，不幸的是，这意味着相对较少的患有复发或难治性B细胞ALL的成人（尽管已经治疗而已经复发的疾病）可以进行移植。

因此，药物开发商一直在寻找靶向这些癌细胞的新工具。在适当的情况下，攻击具有称为CD22的标记的细胞可能是这样的工具之一。 CD22是由体内某些细胞制成的分子，由这些细胞（几乎像标签）放置在细胞膜外的细胞膜上。在患有B细胞ALL的患者中，癌症细胞在约90％的病例中具有这种CD22分子 - 并且这些在癌症治疗方面具有相当大的可能性。

Inotuzumab ozogamicin（Besponsa）是一种人源化抗CD22单克隆抗体，附着于calicheamicin，一种可以杀死靶细胞的药物。

Inotuzumab ozogamicin被称为结合物，因为它是一种与可以杀死细胞的药剂相连或结合的抗体。抗体部分寻找具有CD22标记的细胞，并且缀合物部分破坏靶细胞。

FDA根据临床试验的证据批准了inotuzumab ozogamicin，其中研究人员与替代化疗方案相比，研究了该药物的安全性和有效性。该试验包括326名患有复发或难治性B细胞ALL且曾接受过一次或两次治疗的患者。

根据美国食品和药物管理局的数据，在评估的218名患者中，35.8％的患者接受了伊珠单抗奥佐米星的完全缓解，中位数为8.0个月;在接受替代化疗的患者中，只有17.4％的患者获得完全缓解，中位数为4.9个月。

因此，inotuzumab ozogamicin是复发或难治性B细胞ALL的重要新治疗选择。

伊珠单抗奥佐米星的常见副作用包括血小板水平低（血小板减少），某些白细胞水平低（中性粒细胞减少，白细胞减少），感染，红细胞水平低（贫血），疲劳，严重出血（出血），发烧（发热，恶心，头痛，白细胞低发热（发热性中性粒细胞减少症），肝损伤（转氨酶和/或γ-谷氨酰转移酶增加），腹痛和血液中高胆红素（高胆红素血症）。有关其他安全信息，请参阅完整的处方信息。

2.来那度胺（Revlimid）移植于多发性骨髓瘤后

根据最近一项荟萃分析研究的结果，自体造血干细胞移植（通过自我捐赠进行骨髓移植）后使用来那度胺进行维持治疗，与安慰剂或新诊断多发性骨髓瘤患者的观察相比，死亡率降低了25％。

McCarthy及其同事分析了来自美国，法国和意大利的三项随机临床试验的患者数据。这些研究包括接受自体捐赠（自体）骨髓移植的新诊断多发性骨髓瘤患者，然后其中1,208例接受来那度胺治疗，而603例患者接受安慰剂或仅接受观察或监测。

与接受安慰剂或观察的患者（52.8个月对23.5个月）相比，接受来那度胺治疗的患者的生存率提高，但没有疾病进展。共有490名患者死亡。来那度胺组有显着的生存获益。

来那度胺组中更大比例的患者经历了血液学第二原发性恶性肿瘤和实体瘤第二原发性恶性肿瘤;然而，安慰剂/观察组的进展率，由于所有原因引起的死亡率或由骨髓瘤引起的死亡率均较高。

3.固定联合化疗治疗急性髓性白血病

AML是一种快速发展的癌症，从骨髓开始并迅速导致血液中白细胞数量增加。今年将有大约21,380人被诊断患有AML，大约10,590名AML患者将死于该疾病。

Vyxeos是化疗药物柔红霉素和阿糖胞苷的固定组合，可以帮助一些患者比分别接受两种疗法更长寿。 FDA批准Vyxeos用于治疗患有两种类型的急性髓性白血病（AML）的成人：

• 新诊断的治疗相关的AML（t-AML）和
• AML与骨髓增生异常相关的变化（AML-MRC）。

T-AML作为化疗或放射的并发症发生在所有接受癌症治疗的患者中的约8％至10％。平均而言，它在治疗后五年内发生。 AML-MRC是一种AML，其与白血病细胞内某些血液病症和其他关键突变的病史有关。患有t-AML的患者和患有AML-MRC的患者具有非常低的预期寿命。

在一项临床试验中，309名新诊断为t-AML或AML-MRC的患者随机接受Vyxeos或单独使用柔红霉素和阿糖胞苷治疗，接受Vyxeos治疗的患者比接受单独使用柔红霉素和阿糖胞苷治疗的患者寿命更长（中位数）总生存期9.56个月对5.95个月）。

常见的副作用包括出血事件（出血），白细胞计数低（发热性中性粒细胞减少）发热，皮疹，组织肿胀（水肿），恶心，粘膜炎症（粘膜炎）和其他不良反应，包括肠胃问题，严重感染和心律异常（心律失常）。

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• FDA新闻稿。 FDA批准对患有复发或难治性急性淋巴细胞白血病的成人进行新的治疗。
• FDA新闻稿。 FDA批准首先治疗某些类型的预后不良的急性髓性白血病。
• FDA批准在多发性骨髓瘤中使用来那度胺。