富有同情心的药物用于癌症患者

对癌症患者使用富有同情心的药物是什么意思？想想这些问题：

如果只有一种治疗方法可以帮助您，但您不符合临床试验注册要求，会发生什么？如果除了尚未获得FDA批准的有希望的治疗外，所有替代治疗方法都失败了怎么办？发生这种情况时，FDA制定了备用计划。这被称为富有同情心的使用豁免或扩大获得研究药物的机会。

“富有同情心的药物使用”的含义和目的是什么？

富有同情心的药物使用是指使用研究药物（实验药物）或医疗器械（尚未获得FDA批准的药物） 在临床试验之外 当没有其他令人满意的治疗方法时可以进行治疗。在FDA批准之前，研究药物不能在美国销售或销售。

什么是研究性新药（IND）？ - 临床试验和FDA批准程序的审查

在讨论同情药物使用之前，它可以帮助备份和描述新药物或程序的开发过程，并最终被FDA批准程序拒绝或批准供公众使用。对于这个讨论，我将仅限于药物治疗过程。

研究人员在评估可能的药物时使用的第一步涉及非人类研究。在这种情况下的新药物在实验室培养皿中生长的癌细胞或其他动物如小鼠上进行测试。当这些研究被认为足够完整时，人体测试将经历3个阶段的临床试验。第一阶段临床研究是针对少数人进行的，旨在回答这个问题：“药物安全吗？”第二阶段试验是下一步，旨在回答这个问题：“治疗是否有效？” FDA批准（或拒绝）之前的最后阶段是第3阶段临床试验，试验用于回答这个问题：“治疗是否比标准批准的治疗更好，或者副作用更少？”

使用这种情况，同情药物的使用将是在FDA批准之前使用处于临床研究阶段之一的药物，但不是参与其中一项临床试验。

什么时候有人有资格获得同情药物使用（同情使用豁免）？

理想情况下，可能受益于研究性新药（IND）的癌症患者将参加正在研究该药物的活跃临床试验 。也就是说，一些可能受益于所研究药物的人可能因年龄，既往治疗，表现状况或其他排除条件等原因而不符合该临床试验中登记的具体标准。在这种情况下，必须满足2个标准：

• 一定不能有令人满意的替代疗法来诊断，监测或治疗严重的疾病，并且
• 来自研究药物（或程序）的人可能存在的风险不大于疾病本身可能存在的风险。

什么是扩大获得研究药物的途径？

如果您阅读FDA文件，您可能想知道扩展访问和同情使用豁免之间的差异，或者它们是否可以互换使用。答案是有3层扩展访问，第一部分是指个人使用病人。这些等级包括：

• 对个别患者使用研究药物
• 中等规模的患者人群（最多100人）和
• 较大的患者群体（超过100人）

个人获取癌症研究药物的要求

申请个人访问时必须满足以下要求：

• 药物（或程序）必须用于诊断，监测或治疗严重疾病。
• 患者必须没有资格进行任何正在进行的药物临床试验。
• FDA必须确定同情使用豁免不会干扰正在进行的药物临床试验的任何阶段。
• 对患者不可能有令人满意的替代或可比较的治疗，或者患者不能耐受这些替代疗法。
• 患者必须具有癌症诊断，研究药物已经证明其具有活性。换句话说，FDA必须确定有足够的证据表明该药物是安全有效的，可证明其对特定患者的使用是合理的。
• 患者通常必须接受不成功的标准治疗。
• 该药物必须用于严重或危及生命的疾病，其中实验治疗的风险大于不接受治疗的风险。换句话说，实验治疗的风险（包括死亡）被认为低于未经治疗的疾病死亡风险。
• 获得药物涉及医生和患者的积极参与
• 医生必须愿意管理药物并完成治疗监测
• 制造药物的公司必须同意提供药物（FDA不能“强迫”公司提供药物。）如果公司要求支付药物，患者必须提供此药款。
• FDA在收到申请后，将决定是否允许同情使用豁免。重要的是要注意虽然这听起来像一个艰难的过程， 自2009年以来，如果已经收到研究性新药申请，FDA已经批准了绝大多数.

同情药物使用的申请程序

有两种类型的同情使用申请。这些包括：

• 紧急使用 - 在紧急情况下，可以通过电话（或其他快速通信形式）提出请求，并且FDA官员可以通过电话授权以开始治疗。治疗医师必须在FDA口头授权使用该药物后15天内通过书面研究药物使用申请跟进此口头授权。 （如果没有足够的时间在紧急情况下获得研究评审委员会（IRB）的批准，只要在5个工作日内提供紧急治疗的医生通知IRB，就可以在没有IRB批准的情况下开始治疗。）
• 富有同情心的使用（单一患者访问） - 除非存在危及生命的紧急情况，否则主治医师必须完成新的药物使用申请。一旦将此申请交付给FDA，FDA就有30天的期限，在此期间可以审查申请并做出接受或拒绝的决定。请记住，大多数情况下，决定将尽快与治疗医生分享。

（由于此信息随时间而变化，请查看本文底部列出的FDA来源以获取最新信息。）

作为病人需要知道什么

如果您正在考虑使用某种研究药物，请记住几件事。这些包括：

• 药物（或程序）可能有严重的风险。
• 由于该药物（或程序）尚未获得FDA批准，因此尚不清楚该研究药物是否优于标准药物或更差。您可能无法从药物中获得任何额外的好处。
• 该药物的短期副作用和长期副作用尚不完全清楚。

您的医生在富有同情心的药物使用中的责任

在申请富有同情心的药物使用时，您将负责治疗肿瘤科医生（您自己照顾的人），他们将负责治疗的应用，管理和记录。

• 治疗医师必须填写如上所述的申请。
• 治疗医师将负责提交治疗方案并向FDA提供治疗结果，总结和任何副作用的报告。
• 治疗医师负责从制造商/开发者处获得药物，并在治疗完成后考虑任何剩余的药物。
• 治疗医师必须同意在整个治疗期间监测患者，遵循所有指导和责任，因为她承担了该患者的研究者的角色。