如何治疗囊性纤维化

虽然无法治愈囊性纤维化（CF），但治疗方面的进步延长了患有该疾病的人的预期寿命和生活质量。治疗可能涉及各种手术和药物，包括气道清除技术，抗生素，高热量饮食，粘液稀释剂，支气管扩张剂，胰酶和称为CFTR调节剂的新一代药物。

严重病例可能需要肺移植。

治疗计划的基石包括预防呼吸道感染，保留肺功能，以及使用膳食辅助剂来补偿肠道营养素的吸收不良。随着时间的推移，无疑需要进行调整。

在20世纪80年代，CF患者的平均预期寿命不到20年。由于新生儿筛查和治疗方法的进步，患有这种疾病的人可以期望在40多岁时生活得更好 - 甚至可能更长 - 如果早期开始治疗并且持续管理。

自我照顾和生活方式

虽然引入更新的囊性纤维化药物引起了很多兴奋，但自我护理仍然是CF治疗的基础。这涉及气道清除技术，以清除肺部的粘液，锻炼以保持肺活量和力量，以及饮食干预，以改善脂肪和营养素的吸收。

气道清除技术

慢性阻塞性肺病（COPD）患者常用的气道清除技术（ACT）在治疗CF肺病方面同样有效。这些技术旨在从肺部气囊中清除粘液，以便您可以将其咳出来。这些可能每天进行几次，具体取决于您的病情严重程度。

有许多常用的技术，其中一些技术对于成年人而言比年幼的孩子更容易：

• 哈弗咳嗽 可以自己执行。与活跃的咳嗽相反，咳嗽可能会让你疲惫不堪，咳嗽需要深度控制吸入，以便足够的空气可以吸入肺部的粘液，以便将其排出体外。通过这样做，你不必花费太多的能量来驱逐它。你深吸气，屏住呼吸，并用力呼气去除粘液。
• 胸部打击乐，也称为姿势打击和引流，与伴侣一起进行，当您改变姿势时，有节奏地拍手背部和胸部。粘液松动后，可以用咳嗽将其排出。
• 胸壁振荡 与姿势引流类似，但采用手持式非电气设备振动和松动粘液。一些装置可以连接到雾化器以将振荡与吸入药物的输送相结合。
• 高频胸部振荡 包括连接到空气脉冲发生器的可充气背心。机器以高频率机械地振动胸部以松弛和释放粘液。

行使

如果你有CF，运动是你无法避免的。

运动不仅有助于维持肺功能，还可降低患糖尿病，心脏病和骨质疏松症等CF相关并发症的风险。

锻炼计划需要根据您的年龄和健康状况进行个性化，并且理想地由您的物理治疗师或医疗团队设计。可以提前进行健身测试以确定您的基线训练水平。

健身计划应包括伸展运动（以促进灵活性），有氧训练（以提高耐力和心肺健康）和阻力训练（以增强力量和肌肉质量）。首次开始时，您可能最初的目标是进行5到10分钟的课程，每周进行3到3天，然后逐渐建立20到30分钟的课程。

在计划方面，没有设置“囊性纤维化锻炼”。相反，您和您的物理治疗师应该找到活动（包括骑自行车，游泳，散步或瑜伽）和锻炼（如阻力带，重量训练或交叉）训练，你可以长期维持，目的是随着你变得更强壮，增加训练的强度和持续时间。

考虑到活跃的孩子往往是自然的，所以通常不需要为孩子设定一套计划。也就是说，如果您的孩子有CF，最好与您的肺病专家交谈以更好地了解您孩子的局限性，哪些活动可能比其他人更好，并且可能需要采取哪些预防措施来预防其他孩子的感染甚至共享运动器材。

饮食

囊性纤维化通过堵塞产生消化酶的胰腺中的导管来影响消化。如果没有这些酶，肠道就不会分解并从食物中吸收营养。咳嗽和对抗感染也会造成伤害，燃烧卡路里，让你精疲力竭。

为了弥补这种损失并保持健康的体重，你需要开始高脂肪，高热量的饮食。通过这样做，您将拥有能量储备，以更好地对抗感染并保持健康。

医生会确定您或您孩子的体重应该是多少。临床措施可能包括：

• 2岁以下儿童的体重
• 2至20岁人群的体重指数（BMI）百分位数（在此期间身高可能会有显着波动）
• 超过20岁的人的数字BMI

基于此，您的年龄，健康水平和整体健康状况，专业营养师可以帮助设计适当平衡蛋白质，碳水化合物和脂肪的饮食。

囊性纤维化基金会建议女性，男性，幼儿，儿童和青少年每日摄入热量，这取决于体重目标：

	保持体重	体重增加
妇女	2,500卡/天	3,000卡/天
男人	3,000卡/天	3,700卡/天
幼儿1至3岁	1,300至1,900卡/天	与专家交谈
4至6岁的儿童	2,000至2,800卡/天	与专家交谈
6至12岁的儿童	按年龄推荐的每日热量摄入量的200％	与专家交谈
青少年	3,000至5,000卡/天	与专家交谈

非处方补救措施

囊性纤维化与慢性炎症有关，因为累积的粘液对肺和胰腺施加的压力增加。炎症对肺部造成的损伤与复发性感染一样多，并且可导致胰腺，肾脏，肝脏和其他重要器官的损伤。

非甾体类抗炎药（NSAIDs），例如Advil（布洛芬）和Aleve（萘普生），通常用于减轻CF患者的炎症。对蒙特利尔儿童医​​院研究的回顾得出结论，Advil的日常使用可以显着减缓CF肺病的进展，尤其是儿童。副作用包括恶心，胃部不适，呕吐和胃溃疡。过度使用会导致肠道损伤。

其他OTC药物可用于支持高热量饮食。为了帮助吸收营养，医生可能会开一种胰酶补充剂。它们以胶囊形式存在，并在饭后或小吃后整个吞下。虽然可以在柜台购买，但需要由医生根据您的体重和状况进行剂量调整。副作用包括腹胀，腹泻，便秘，头痛和痉挛。

在适当的情况下，也可以为儿童开具胰酶。如果需要调整剂量或您的孩子无法吞服药片，可将胶囊打开，测量并撒在食物上。

如果血液检查发现任何重大缺陷，您的医生也可能会推荐维生素或矿物质补充剂。脂溶性维生素补充剂，如维生素A，D，E和K，是生长和脂肪吸收所必需的，很常见。

处方

处方药治疗用于控制疾病的症状并减缓器官损伤的减少。药物可以大致分为四类：

• 支气管扩张剂
• 黏液溶解剂
• 抗生素
• CFTR调制器

根据药物的不同，药物可以口服，注射，静脉注射（进入血液静脉），或用雾化器，计量吸入器（MDI）或干粉吸入器（DPI）吸入。

支气管扩张剂

支气管扩张剂是放松收缩气道通道并允许更多空气进入肺部的药物。它们最常配有MDI，其中包括雾化罐和称为垫片的吹嘴。药物选项包括沙丁胺醇和Xopenex（左旋沙丁胺醇）。

在开始气道清除前15至30分钟吸入支气管扩张剂。它们不仅可以增加你可以咳嗽的粘液量，还可以帮助你吸入其他药物，如粘液溶解剂和抗生素，更深入肺部。

副作用包括恶心，震颤，心跳加快，神经过敏和头晕。

黏液溶解剂

粘液溶解剂，也称为粘液稀释剂，是吸入药物，可以减轻肺部粘液，使您可以更容易地咳嗽。 CF治疗中常用的有两种类型：

• 高渗盐水一种无菌盐溶液，在您服用支气管扩张剂后可以用雾化器吸入。盐含量从周围组织吸取水分，通过这样做，可以减少肺部的粘液。
• Pulmozyme（dornase alfa） 是一种纯化的酶，它可以减少积聚的粘液，增加肺部的粘度（滑溜）。副作用可能包括喉咙痛，流眼泪，流鼻涕，头晕，皮疹，以及暂时性改变或丧失声音。

抗生素

抗生素是杀死细菌的药物。伴有囊性纤维化，肺部粘液的积聚为细菌提供了完美的感染滋生地。因此，复发性肺部感染在人群中很常见。你的感染越多，你的肺部受到的伤害就越大。

抗生素可用于治疗急性CF症状（称为恶化）或预防性处方以预防感染发生。它们可以口服或使用雾化器或DPI进行输送。严重感染可能需要静脉治疗。

选项包括：

• 口服抗生素 可用于治疗轻度慢性感染和恶化。 Zithromax（阿奇霉素）是一种广谱抗生素，常用于此。严重的细菌感染可能需要特定的，有针对性的一类抗生素药物。
• 吸入抗生素 预防性地用于预防细菌感染，但也可用于急性发作期间。有两种抗生素用于此：Cayston（aztreonam）和Tobi（妥布霉素）。吸入抗生素仅在您使用支气管扩张剂和粘液溶解剂并进行气道清除后使用。
• 静脉注射抗生素 是为严重的情况保留。抗生素的选择将取决于您所患的细菌感染类型。这些可能包括青霉素，头孢菌素，磺胺类，大环内酯类或四环素类。

无论您的类型如何，即使您不再有症状，按规定服用抗生素药物也很重要。如果不这样做并提前停止，系统中残留的任何细菌都会对抗生素产生抗药性，如果感染恢复就更难治疗。

CFTR修饰符

囊性纤维化跨膜受体（CTFR）基因产生CFTR蛋白，其调节水和盐进出细胞的运动。如果CTFR基因突变，就像这种疾病的情况一样，它产生的蛋白质将是有缺陷的并且导致粘液在整个身体中异常增厚。

近年来，科学家开发出一种名为CFTR调节剂的药物，能够改善具有特定突变的人的CFTR功能。有超过2,000种可能导致CF，大约80％的病例与称为deltaF508的特定突变有关。这些药物并不适用于所有人，需要您进行基因检测以确定您的CFTR突变。

有三种CFTR调节剂被美国食品和药物管理局（FDA）批准使用：

• Kalydeco（ivacaftor） 是一种与有缺陷的CFTR蛋白结合并“保持门打开”的药物，因此水和盐可以流入和流出细胞。 Kalydeco可用于成人和2岁及以上的儿童。
• Orkambi（lumacaftor + ivacaftor） 只能用于有两个deltaF508突变拷贝的人。具有两个deltaF508拷贝导致蛋白质的严重畸形。 Orkambi的工作原理是纠正蛋白质的形状并恢复其细胞内功能。 Orkambi可用于成人和六岁及以上的儿童。
• Symdeko（tezacaftor + ivacaftor） 也是为具有两个deltaF508突变的人设计的校正药物。它被用于不能容忍Orkambi的人。它还可以改善与其他26种常见CFTR突变相关的CFTR功能。 Symdeko可用于12岁及以上的成人和儿童。

这些药物以片剂形式提供，每12小时服用一次。 Kalydeco的粉末配方可以撒在食物上，可供小孩使用。副作用包括头痛，恶心，头晕，疲劳，腹泻和鼻窦充血。在使用这些药物的儿童中也报道了白内障。

目前正在开发其他CFTR改性剂，包括两种实验药物 - 称为VX-659和VX-445-正在与Symdeko联合研究。来自3期临床试验的早期结果表明，使用VX-659或V-445与Symdeko相比，优于单独使用Symdeko。

支持疗法

在严重恶化或慢性病的情况下，可能需要支持措施来协助呼吸或营养。这可能涉及氧疗和肠内营养。

氧疗法

氧疗包括使用带有面罩或鼻塞的便携式氧气罐，以将浓缩的氧气输送到肺部。

目前，没有关于在CF患者中适当使用长期氧疗（LTOT）的指导方针，并且几乎没有证据证明其有益于这种或那种方式。话虽如此，目前的研究确实表明氧疗法在CF肺病的短期治疗中占有一席之地。

患有严重肺损伤的CF患者将始终出现低氧血症（低血氧饱和度）。这是与睡眠质量差，运动耐量降低和肌肉质量减少相关的疾病。夜间补充氧气已被证明可以改善睡眠质量，而运动期间输送的低流量氧气可以增加锻炼的持续时间和强度。

鉴于囊性纤维化的退行性质，如果肺功能丧失导致残疾和低生活质量，LTOT可能变得必要。

肠内营养

肠内喂养（管饲）涉及放置或手术植入饲管，通过该饲管输送液体食物。您将学习如何在家中进行喂食，通常使用相同的液体补充剂。它旨在补充饮食，而不是取代它。

如果您在减肥期间尽管进食高热量饮食，无法忍受食物或在肺移植前尝试增重，通常会考虑喂食。

例如，如果您有肺部感染，呼吸所需的力量可以燃烧的能量远远超过您从食物中获得的能量。即使您可以进食，尽管您尽了最大的努力，但胰腺损伤可能会扼杀您增重的能力。

许多人在他们刚开始时就已经尝试过，但大多数人（包括孩子）都学会适应。 CF患儿的父母经常说管饲可以减少进餐时的压力，更快地增加孩子的体重，减少对孩子长期健康和发育的担忧。

肠内喂养可以采取多种形式。其中：

• 鼻胃管喂养 是最小侵入性的肠内喂养形式，其中一个NG管放在你的鼻孔，喉咙和胃里。可以每晚插入管并在早晨取出。
• 胃造瘘术 是一种更永久的选择，通过腹部切口将G管插入胃部。这允许食物直接递送到胃。在某些情况下，外科医生可以在皮肤水平放置一个按钮，允许您在需要时打开和关闭管（并将管隐藏在衬衫下面）。
• 空肠造口 是一种将J形管穿过腹部插入称为空肠的小肠的一部分的过程。如果您不能忍受进食胃，这通常被使用。

肺移植

无论你如何勤奋治疗，有一天你的肺部将无法应对。一生中造成的伤害将造成伤害，不仅会降低您的呼吸能力，还会降低您的生活质量。此时，您的肺病专家可能会推荐一种可能会延长您生命年限的肺移植手术。

上车等候名单

进行肺移植需要进行广泛的评估，以评估您的健康状况，您的经济资格以及您在接受移植后应对和维持良好健康状况的能力。该过程涉及许多测试，可能需要长达一周的时间才能完成。

一般来说，如果肺功能检查结果（称为1秒内用力呼气量（FEV1））降至40％以下，则只考虑进行移植手术。此外，您的肺功能需要降低到需要机械通气才能完成最基本任务的程度。

如果您被录取，您将被列入全国肺移植等候名单。符合条件的儿童按先到先得的原则提供肺部。相比之下，成人根据病情的严重程度给予0至100的肺分配评分（LAS）。那些LAS较高的人将获得优先权。

根据美国公布的研究报告，虽然不可能预测你的等待时间 美国移植杂志 ，肺移植的中位等待时间为3.7个月。一些接受者可能比这更快地获得肺部，而其他接受者可能需要等待数年。

如何进行手术

一旦找到供体器官并确定其适合您，您将立即安排在经历过移植手术的专科医院接受手术。在大多数情况下，您将接受双肺移植而不是单次移植。

在进行心电图（ECG）和胸部X光检查后，您将被带到手术室并在您的手臂中提供静脉注射线以进行麻醉。其他IV线放置在您的颈部，腕部，锁骨和腹股沟，以监测您的心率和血压。

一旦完成全身麻醉并且您已经睡着了，移植需要6到12个小时才能完成，并涉及以下步骤：

• 外科医生从胸部的一侧到另一侧在乳房下方做一个水平切口。
• 您被放置在心肺机器上，以确保氧气和血液不断循环通过您的身体。
• 移除一个肺，夹住主要血管，并将新肺插入其位置。
• 然后外科医生缝合气道管并重新连接主要血管。
• 然后以相同的方式移植第二肺。
• 移植完成后，插入胸管以排出空气，液体和血液。
• 最后，一旦肺部工作，您将从心肺机中取出。

手术后期待什么

手术完成后，您将被安置在重症监护病房几天，在那里您可以戴上呼吸器并通过喂食管提供营养。将胸管保持几天，并在稳定后取出。

一旦稳定，您将被转移到医院房间一到三个星期，以开始恢复。为了避免器官排斥，您将被置于终身免疫抑制药物中。

肺移植的并发症包括感染，出血和败血症。暴露于免疫抑制药物可导致移植后淋巴组织增生性疾病（PTLP），这是一种可引起肿瘤块，胃肠道炎症和肠梗阻的淋巴瘤。

一旦回到家，平均恢复时间约为三个月，并且需要通过物理治疗师进行广泛的健身房康复治疗。

根据发表于2008年的研究报告，治疗后护理的进展使肺移植受者的存活时间从20世纪90年代的4.2岁增加到2008年的6.1岁。 中华胸科杂志.

补充医学（CAM）

囊性纤维化患者通常会接受补充疗法，以改善呼吸，增强食欲和营养。如果您决定采用任何形式的补充或替代医学（CAM），重要的是与您的医生交谈，以确保它既不会与您的治疗发生冲突也不会造成伤害。

总的来说，CAM不像药品或医疗器械那样受到监管，因此不能被认可为有效的治疗手段。尽管如此，仍有一些CAM比其他CAM更安全，还有一些可能对CF患者有益。

Buteyko呼吸

Buteyko呼吸是一种呼吸技术，涉及有意识地控制您的呼吸速率和/或音量。一些人认为，在没有咳嗽的彻底过程的情况下改善粘液清除。

Buteyko呼吸包括膈肌呼吸（在瑜伽中称为Adham pranayama）以及鼻呼吸（Nadi shodhana pranayama）。虽然它的好处的证据得不到很好的支持，但它并不被认为是有害的，可能有助于减轻压力，焦虑和睡眠问题。

参

人参是一种治疗方法，在传统中医中使用，往往承诺超过它提供。话虽如此，人们在小鼠中口服使用人参溶液会破坏人体的保护性生物膜 铜绿假单胞菌 细菌通常与CF肺部感染有关。 （然而，在人类中无法保证相同的结果。）

哥本哈根大学的研究表明，人参对生物膜的破坏可能会阻碍细菌定植并支持抗生素控制感染。

姜黄

姜黄含有一种强效的抗炎化合物姜黄素，与COX抑制剂药物的作用方式大致相同。目前尚不清楚它是否可以减少CF的炎症反应，因为它在肠道吸收很差，不太可能达到治疗水平，根据发表于 遗传综合征与遗传疗法杂志.

虽然通常被认为是安全的，但过量使用姜黄可能导致腹胀和消化不良。

大麻

医用大麻虽然完全不适合儿童和青少年，但对于患有疾病或治疗相关的厌食症的人来说，已知是一种强大的食欲兴奋剂。然而，尚不清楚吸食大麻可能对已经严重受损的肺部有什么影响。

为此，有一些早期证据表明含有大麻活性成分四氢大麻酚（THC）的口服药物不仅可以帮助实现体重增加，还可以改善CF患者的FEV1。研究正在进行中。

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