特发性骨髓纤维化症状和治疗

原发性或特发性骨髓纤维化，也称为致动性髓样化生，是骨髓疾病，其中骨髓发育纤维组织并产生异常的血细胞。特发性骨髓纤维化是骨髓增生性疾病之一。这种疾病影响男性和女性，通常在50至70岁之间的个体中诊断，但可能在任何年龄发生。据估计，每1,000,000人中有2人发生这种情况。

症状

多达25％的特发性骨髓纤维化患者没有症状。有症状的人可能有：

• 脾脏肿大，导致左上腹部不适或左上肩疼痛
• 虚弱，疲劳
• 呼吸急促
• 减肥
• 盗汗
• 不明原因的出血

一些更严重形式的特发性骨髓纤维化可能有：

• 肿瘤由发育中的血细胞组成，可在体内任何组织中形成骨髓外
• 血液流向肝脏减缓，导致称为“门静脉高压症”
• 食管静脉扩张，称为食管静脉曲张，可能会破裂和出血。

诊断

对于那些没有症状的人，当常规体检发现脾脏肿大和血液检查结果异常时，可能会发现特发性骨髓纤维化。这些结果可能显示低于正常数量的红细胞（导致贫血），高于正常数量的白细胞和异常数量的血小板（可能高或低）。然而，有些人的血细胞数量可能几乎没有变化。

当在显微镜下检查个体血液的样品时，可以看到异常的血细胞。其他血液检查也可能是异常的。为了帮助确认特发性骨髓纤维化的诊断，将采集骨髓样本（活组织检查）并在显微镜下检查是否存在纤维化。

治疗

没有症状的人通常不会接受治疗。定期进行血液检查以监测疾病。

对于有症状的患者，治疗的基础是缓解不适并降低并发症的风险。患有贫血症的人可能会接受铁，叶酸和/或输血。有些可能会用药物治疗，如Deltasone（泼尼松）或Zometa（唑来膦酸）。

具有大量血细胞的个体可以用药物治疗，例如Hydrea（羟基脲），Agrylin（阿那格雷）或干扰素α。

有些人可能需要通过手术切除脾脏（脾切除术），特别是如果它引起并发症。其他治疗可包括放射疗法或骨髓（干细胞）移植。

外表

平均而言，特发性骨髓纤维化患者在确诊后存活五年。然而，大约20％的患有这种疾病的个体存活了10年或更长时间。随着新疗法的开发和研究提高对疾病的认识，这些数字随着时间的推移而不断增加。