慢性粒细胞白血病：症状，原因，诊断和治疗

慢性粒细胞白血病（CML）是白血病的四大类之一。另外三种是急性髓性白血病，急性淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病。

无论何种类型，所有白血病都始于骨髓中的血液形成细胞。每种类型的白血病都来自癌症倾向于生长的速度（急性癌症快速生长;慢性生长缓慢）以及恶性肿瘤发生的血液形成细胞的类型。

CML是一种慢性白血病，意味着它往往会慢慢生长和进展。 CML也是一种骨髓性白血病，意味着它起源于未成熟的白细胞，称为骨髓细胞。

什么导致CML？

DNA的某些变化可导致正常的骨髓细胞成为白血病细胞。患有CML的人通常具有费城染色体，其含有异常的BCR-ABL基因。 BCR-ABL基因导致白细胞以异常，不受控制的方式生长，导致白血病。

谁得到了CML？

CML可以在任何年龄发生，但在50岁以上的成年人中更为常见，占所有病例的近70％。Kareem Abdul-Jabbar是一位拥有CML的着名美国人。

CML的常见程度如何？

CML相对罕见。在2017年的美国，估计将发生8,950个新病例，估计有1,080人死于这种疾病。

症状

由于CML是缓慢增长的癌症，许多人在首次诊断时没有症状。

事实上，高达40％至50％的患者根本没有任何症状，他们在常规血液检查发现异常后接受诊断。

然而，CML可能会随着时间的推移而引起症状。鉴于这种情况，“最常见症状”列表可以描述如下：

• 没有症状（诊断时高达50％的人）
• 极度疲倦或疲劳
• 弱点
• 发热
• 盗汗
• 不明原因的减肥
• 肋骨下方左上腹部疼痛或饱胀。

列表中的最后一个症状是由于脾脏肿大，也称为脾肿大，其中46％至76％的患者存在CML。脾脏的这种扩大可以导致该区域中的其他器官（如胃）的空间较小，这可能有助于在进餐时提早饱感。

一些具有CML经验的人的弱点和疲劳可以从许多不同的来源发展。疲劳和疲劳的一个来源是贫血，这意味着身体没有足够的健康红细胞将氧气输送到组织。贫血也会让你觉得你不能像往常那样用力或锻炼肌肉。

诊断

您的医生将记录您的病史并进行体检，就像对疾病的任何其他评估一样。

脾脏大小

检查脾脏的大小是体检的重要部分。通常不会感觉到正常大小的脾脏，但是可以在上腹部的左侧，肋骨边缘下方检测到脾脏肿大。

脾通常储存血细胞并破坏旧血细胞。在CML中，由于占据器官的所有额外白细胞，脾脏可能变大。

实验室测试

还需要实验室测试。血液通常取自手臂静脉，骨髓通过称为骨髓抽吸和活组织检查的程序取样。您的样本被送到实验室，病理学家在显微镜下检查它们并进行其他测试，寻找并进一步描述白血病细胞（如果存在）。

血液中过多的白细胞和某些化学物质的异常水平可能表示CML。

在骨髓样品中，当存在预期的更多血液形成细胞时，据说骨髓是细胞过多的。 CML中的骨髓通常是细胞过多的，因为它充满了白血病细胞。

基因测试

还将进行基因测试以寻找“费城染色体”和/或BCR-ABL基因。这种类型的测试用于确认CML的诊断。如果您没有费城染色体或BCR-ABL基因，那么您没有CML。

成像测试

诊断CML不需要扫描或成像测试。但是，在某些情况下，它们可能会作为您的工作的一部分执行;例如，调查某些症状或查看是否有脾脏或肝脏肿大。

CML的阶段

CML的病例可以分为三个不同的组，称为阶段。该阶段基于您在血液和骨髓中存在的未成熟白细胞或胚细胞的数量。了解CML的阶段可以帮助您了解您的疾病将来会如何影响您。

慢性期

这是CML的第一阶段。在这个阶段，您已经在血液和/或骨髓中增加了白细胞数量。然而，这些未成熟的白细胞或胚细胞构成血液和/或骨髓中不到10％的细胞。

通常，在慢性期，没有症状，但可以有一些左上腹部丰满。你的免疫系统在慢性期仍然运作良好，所以你仍然有能力对抗感染。一个人可以处于慢性阶段，持续时间长达几个月到多年。

加速阶段

在加速期，血液和/或骨髓中的胚细胞数量高于慢性期，并且白血病细胞生长以引起可能包括发烧，体重减轻，不感到饥饿和脾脏肿大的症状。

白细胞数量高于正常水平，您的血细胞计数会发生变化，例如大量嗜碱性粒细胞或血小板数量较少。

今天使用的不同标准集定义了加速阶段。世界卫生组织（世界卫生组织）标准将加速阶段定义为以下任何一种情况：

• 血流和/或骨髓中有10％至19％的爆炸
• 血液中有超过20％的嗜碱性粒细胞
• 非常高或非常低的血小板计数与治疗无关
• 尽管治疗，增加脾脏大小和白细胞计数
• 新的遗传变化或突变

爆炸阶段

这也被称为“爆炸危机”，因为它是第三个也是最后一个阶段，有可能危及生命。血液和/或骨髓中的胚细胞数量变得非常高，并且这些胚细胞在血液和/或骨髓外扩散到其他组织。症状在爆炸阶段更为常见，可能包括感染，出血，腹痛和骨痛。

爆炸期的CML可能看起来更像急性白血病而不是慢性白血病。在胚胎期，CML细胞可能表现得更像AML（急性髓性白血病）或更像ALL（急性淋巴细胞白血病）。

WHO对爆炸期的定义是血液或骨髓中超过20％的胚细胞。国际骨髓移植登记处对爆炸期的定义是血液和/或骨髓中超过30％的胚细胞。两种定义都包括血液或骨髓外的胚细胞的存在。

预测

当试图预测您的预后时，您的CML阶段是一个重要因素，但它不是唯一的因素。

还有一些其他项目与您作为个体患者的风险相关，包括您的年龄，脾脏大小和血细胞计数。基于这些因素，一个人可以分为三类：低风险，中风或高风险。

同一风险组中的人更有可能以类似的方式对待治疗。低风险组的人通常对治疗反应更好。但是，这些分组是工具，而不是绝对指标。

CML治疗

所有治疗都有潜在的风险和益处，治疗CML的决定是通过医患交谈和评估特定患者及其疾病和整体健康状况来做出的。并非每个患有CML的人都接受下面讨论的每种CML治疗。

酪氨酸激酶抑制剂治疗

酪氨酸激酶抑制剂疗法是一种靶向疗法。目标是什么？这组药物针对的是帮助CML细胞生长的异常BCR-ABL蛋白。

这些药物抑制BCR-ABL蛋白质发送导致过多CML细胞形成的信号。这些药物以可以吞咽的药丸的形式出现。

治疗	描述
伊马替尼	是否是FDA批准用于治疗CML的第一种酪氨酸激酶抑制剂; 2001年批准。
达沙替尼	2006年被批准用于治疗CML。
尼罗替尼	最初于2007年被批准用于治疗CML。
波舒	批准在2012年治疗CML，但仅批准用另一种已停止工作或引起非常不良副作用的酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者。
普纳替尼	批准在2012年治疗CML但仅被批准用于T315I突变或对其他酪氨酸激酶抑制剂具有耐药性或不耐受的CML患者。

免疫治疗

干扰素是免疫系统自然产生的物质。 PEG（聚乙二醇化）干扰素是药物的长效形式。

干扰素不用作CML的初始治疗，但对于某些患者，当它们不能耐受酪氨酸激酶抑制剂治疗时，这可能是一种选择。干扰素是一种液体，用针注射到皮下或肌肉中。

化疗

Omacetaxine是一种较新的化疗药物，于2012年被批准用于CML，对两种或多种酪氨酸激酶抑制剂具有耐药性和/或不耐受的患者。抗性是指CML对治疗无效。不耐受是因为严重的副作用必须停止用药物治疗。

Omacetaxine是一种液体，用针注射在皮肤下。其他化疗药物可以注射到静脉中，也可以作为吞咽药丸给药。

造血细胞移植（HCT）

在酪氨酸激酶抑制剂之前，这被认为是CML的首选治疗方法，但同种异体HCT是一种复杂的治疗方法，可引起非常严重的副作用。因此，对于每个患有CML的患者来说，它可能不是一个好的治疗选择，并且今天许多治疗中心仅考虑针对65岁以下患者的这种治疗选择。

首先给予高剂量化学疗法以破坏骨髓中的正常细胞和CML细胞。 HCT是一种用新的，健康的血液形成细胞取代骨髓中被破坏细胞的方法。

临床试验：研究性治疗

正在不断研究新药。对于一些患者，新疗法的临床试验可能是一种选择。您可以随时询问您的治疗团队是否有可以加入的开放性临床试验，以及他们是否认为您是这种临床试验的良好候选人。

来自DipHealth的一句话

对于患有CML的个体，预后可取决于诸如年龄，CML的阶段，血液或骨髓中的胚细胞的数量，诊断时的脾脏大小和总体健康等因素。

随着从2001年开始引入称为酪氨酸激酶抑制剂的药物，许多患有CML的人已经做得非常好，并且该疾病通常可以保持在慢性期多年。

尽管如此，仍然存在许多挑战：从一开始就很难预测哪些CML患者可能会有不良后果。此外，大多数患者需要无限期治疗CML，抑制治疗并非没有副作用。因此，尽管近几十年来取得了重大进展，但仍有进一步改进的空间。

此页面是否有帮助？感谢您的反馈意见！你有什么顾虑？文章来源

• 国家癌症研究所。慢性粒细胞白血病治疗。
• Thompson PA，Kantarjian HM，Cortes JE。 2015年慢性粒细胞白血病的诊断和治疗。 Mayo Clin Proc. 201 5;90(10):1440-54.
• Faderl S，Talpaz M，Estrov Z，O'Brien S，Kurzrock R，Kantarjian HM。慢性粒细胞白血病的生物学。 N Engl J Med. 1999;341(3):164-172.