骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗

骨髓增生异常综合征（MDS）包括影响骨髓功能的各种不同疾病。骨髓产生新的红细胞，白细胞和血小板凝固，因此骨髓功能不良可导致贫血，细胞计数低和其他问题。

MDS的主要问题是：a）这些低计数和所有相关问题;和b）MDS演变为癌症的可能性 - 急性髓性白血病或AML。

不同类型的MDS的处理方式截然不同。并非所有MDS疗法都适用于每位MDS患者。 MDS治疗的选择包括支持治疗，低强度治疗，高强度治疗和/或临床试验。

治疗注意事项

在与您的医生讨论您的MDS治疗计划时，所谓的患者相关因素可能非常重要。与患者相关的因素包括以下内容：

• 在MDS诊断之前，您如何与日常活动相处
• 你有其他医疗条件
• 你的年龄
• 各种治疗的经济成本
• 您可以接受哪种治疗风险

您特定形式的MDS的特征也非常重要。具体特征和发现的例子包括：

• 骨髓基因检测的标记和结果，有助于确定您可以选择的方案，MDS进展为白血病的可能性，以及某些疗法的预期结果。
• MDS如何影响循环血液中健康细胞的数量
• 根据骨髓中未成熟“爆炸”细胞的数量，您的疾病有多严重

您想要摆脱治疗的目标也会影响到计划。不同治疗目标的例子包括：

• 只是感觉更好
• 限制您需要进行如此多的输血
• 改善贫血，中性粒细胞减少和血小板减少症
• 实现缓解
• 治愈你的MDS

观看并等待

对于通过国际预后评分系统或IPSS确定的低风险MDS患者和稳定的全血细胞计数（CBC），有时最好的治疗方法是根据需要进行观察和支持。

在这种情况下，您需要监测骨髓中可能表明疾病进展的变化。常规CBC以及骨髓穿刺和活组织检查可以作为监测的一部分。

支持性护理

支持性护理是指用于治疗和管理MDS的疗法;这些治疗方法可以极大地改善一个人的病情，但他们不会实际攻击导致MDS的细胞。

输血如果您的血液计数开始下降并且您出现症状，您可能会因输入红细胞或血小板而受益。输血的决定将取决于您拥有的其他医疗条件以及您的感受。

铁过载和螯合疗法如果您每个月开始需要多次输血，您可能有患上铁超负荷的风险。红细胞输注中高水平的铁可导致体内铁储备的增加。如此高水平的铁实际上可能会损害您的器官。

医生可以使用称为铁螯合剂的药物来治疗和预防多次输血引起的铁超负荷，其中包括口服治疗，地拉罗司（Exjade）或称为去铁胺甲磺酸盐（Desferal）的输液。国家综合癌症网络（NCCN）的实践指南提供了医生可用于确定您是否需要铁螯合疗法的标准。

生长因子某些患有MDS贫血的人可能会受益于接受生长因子的药物，称为促红细胞生成素刺激剂或蛋白质（ESAs）。 ESAs的实例包括epoetin alfa（Eprex，Procrit或Epogen）或长效darbepoetin alfa（Aranesp）。这些药物是注射到您的脂肪组织（皮下注射）。虽然这些药物对所有MDS患者都没有帮助，但它们可能有助于预防某些患者的输血。

如果由于您的MDS导致白细胞计数变低，您的医生可能会提供一个集落刺激因子，如G-CSF（Neupogen）或GM-CSF（白细胞介素）。集落刺激因子有助于增强身体，产生更多的疾病，对抗称为中性粒细胞的白细胞。如果您的中性粒细胞计数很低，您患上危险感染的风险会更高。留意任何感染或发烧的迹象，如果您担心，请尽快联系医务人员。

低强度治疗

低强度治疗是指使用低强度化疗或称为生物反应调节剂的药物。这些治疗主要在门诊环境中提供，但其中一些可能需要支持治疗或偶尔住院治疗，例如，治疗由此产生的感染。

表观遗传疗法一组称为低甲基化或去甲基化剂的药物是抗击MDS的最新武器。

Azacitidine（Vidaza）已获FDA批准用于所有法国 - 美国 - 英国（FAB）分类和MDS的所有IPSS风险类别。该药物通常作为皮下注射连续7天给药，每28天给药至少4-6个周期。对阿扎胞苷的研究显示，反应率为60％，其中约23％达到部分或完全缓解的疾病。阿扎胞苷通常导致血细胞计数的初始下降，直到前一个或两个周期后才能恢复。

另一种用于治疗MDS的低甲基化剂是地西他滨（Dacogen）。结构与阿扎胞苷非常相似，它也被FDA批准用于所有类型的MDS。治疗方案通常与低强度型毒性有关，因此也被认为是低强度治疗。地西他滨可以静脉内或皮下给药。一项静脉滴注地西他滨5天的研究显示，完全缓解率接近40％。正在研究替代给药方案。免疫抑制治疗和生物反应调节剂在MDS中，红细胞，白细胞和血小板在它们成熟到足以从骨髓释放到血流中之前被杀死或死亡。在某些情况下，淋巴细胞（一种白细胞）是造成这种情况的原因。对于那些患者，使用影响免疫系统的疗法可能是有效的。

非化疗，低强度药物（生物反应调节剂）包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG），环孢菌素，沙利度胺，来那度胺，抗肿瘤坏死因子受体融合蛋白和维生素D类似物。所有这些都在早期试验中至少表现出一些，但许多人需要更多的临床试验来了解不同类型MDS的有效性。

具有特定类型MDS的人称为5q-综合征，其中在5号染色体中存在遗传缺陷，可能对称为来那度胺（Revlimid）的药物有反应。通常，来那度胺用于具有低或中等IPSS风险MDS的患者，其依赖于红细胞输血。在来那度胺的研究中，许多患者的输血需求减少 - 实际上几乎达到70％ - 但仍然持续低血小板和中性粒细胞计数。使用来那度胺治疗高风险MDS或除5q综合征以外的亚型的益处仍在研究中。

高强度治疗

化疗某些风险较高的MDS患者，或FAB型RAEB和RAEB-T，可采用强化疗法治疗。该化学疗法与用于治疗急性髓性白血病（AML）的相同类型，旨在破坏导致MDS的骨髓中异常细胞群。

虽然化疗可能对某些MDS患者有益，但重要的是要考虑患有其他疾病的老年患者面临更多风险。治疗的潜在益处必须超过所涉及的风险。

目前正在进行研究，以比较强化疗的结果与阿扎胞苷或地西他滨的疗效。

干细胞移植具有高风险IPSS MDS的患者可能能够通过同种异体干细胞移植来治愈他们的疾病。不幸的是，这种程序的高风险性限制了它的使用。事实上，同种异体干细胞移植可使治疗相关的死亡率高达30％。因此，该疗法通常仅用于身体健康的年轻患者。

目前的研究正在研究非清髓性所谓的“迷你”移植在老年MDS患者中的作用。虽然这些类型的移植传统上被认为不如标准移植有效，但它们的毒性降低可能使它们成为不合格的患者的选择。

摘要：

由于不同类型的MDS和不同的患者类型，没有一种适合所有人的治疗方法。因此，MDS患者与其医疗团队讨论所有选择非常重要，并找到一种能够以最少的毒性为其提供最佳益处的治疗方法。

正在进行针对MDS的新疗法的临床试验，敬请期待。例如，正在研究ruxolitinib（Jakafi）治疗低风险或中度风险MDS的患者。