青少年髓单核细胞白血病的症状和治疗

什么是幼年型骨髓细胞白血病（JMML）以及如何治疗？

少年髓单核细胞白血病（JMML） - 定义

青少年髓单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的侵袭性血癌，可影响婴幼儿;占儿童白血病的不到1％。诊断时儿童的平均年龄为2岁，6岁以上儿童的病例并不常见。男孩比女孩多出两倍半。

JMML也被称为青少年慢性粒细胞白血病（JCML），青少年慢性粒细胞白血病，慢性和亚急性髓单核细胞白血病，以及婴儿单体性7。

怎么会发生

当变化（例如，突变）在骨髓中的一种干细胞的DNA中积累时，JMML发生，其通常产生称为单核细胞的一类细胞。这些变化会导致受影响的细胞失控。

随着这些异常细胞数量的增加，它们开始接管骨髓。随着时间的推移，它们将干扰骨髓的主要工作，即产生红细胞，健康的白细胞和血小板。

风险因素

研究人员不知道导致JMML的DNA变化的原因，但是新的研究表明它可能是从孩子的父母遗传的。

患有神经纤维瘤病I型和Noonan综合征的儿童患JMML的风险增加，高达14％的儿童被诊断患有Noonan综合征的JMML。

JMML的体征和症状

JMML的体征和症状与骨髓和器官中异常细胞的积累有关。它们可能包括：

• 苍白的肤色
• 经常感染或生病
• 出血异常
• 肿胀的腹部与脾脏肿大（脾肿大）和肝脏肿大有关
• 发烧
• 皮疹
• 食欲下降
• 咳嗽
• 发育迟缓

这些也可能是其他非癌症状况的体征和症状。如果您担心孩子的健康，最好的办法是去看医生。

诊断JMML

为了诊断JMML，医生将检查血液检查以及骨髓抽吸和活组织检查的结果。某些调查结果将表明JMML：

• 白细胞计数升高，特别是高单核细胞
• 红细胞计数低（贫血）
• 低血小板计数（血小板减少症）
• 7号染色体异常

缺乏费城染色体将有助于确定该疾病不是慢性粒细胞白血病（CML）。

疾病路径

这种类型的白血病有三种不同的方式。在第一种类型中，疾病是快速进展的。在第二种类型中，存在儿童稳定的短暂时期，然后是快速进展的过程。在第三种类型中，儿童可以改善并且在长达9年内仅保持轻度症状，此时疾病在没有治疗的情况下迅速进展。

治疗JMML

JMML的主要治疗方法是干细胞移植，但有时也会使用治疗方法。

手术

手术在治疗JMML中的作用存在争议。一项常见的研究方案（The Children's Oncology Group-COG）建议对患有脾脏肿大的所有患儿进行脾脏切除术（脾脏切除术）。另一个主要的JMML治疗方案（欧洲儿童骨髓增生异常综合征工作组-EWOG-MDS）由患者的医生决定。目前尚不清楚这一程序的长期利益是否超过了风险。

化疗

总的来说，JMML对化疗的反应往往较差。嘌呤醇（6-巯基嘌呤）和Sotret（异维A酸）是一种成功使用的药物。由于其在治疗JMML方面的益处有限，化疗不是标准。

干细胞移植

同种异体干细胞移植是唯一可以为JMML提供长期治疗的治疗方法。研究发现，匹配的家族干细胞捐献者或匹配的无关捐献者的成功率相似。

干细胞移植后JMML的复发率可能在30％至50％之间，这是非常高的。移植后平均复发3个半月，几乎总是在一年内。然而，尽管有这些令人沮丧的数字，患者通常可以通过第二次干细胞移植来治愈。

尽管需要积极治疗，JMML患儿在干细胞移植等方面做得更好。在一项研究中发现，接受匹配的家庭干细胞的儿童的5年生存率为55％，而无关捐献者的5年生存率为49％，并且这种治疗一直在改善。

底线

作为父母，最难想象的事情之一是你的宝宝或孩子生病。这种疾病会给孩子，父母和兄弟姐妹带来巨大压力。您可能正在努力向您的孩子解释一个复杂的情况，而不能自己包围它。

利用您的癌症中心提供的任何支持团体或资源，以及您的亲人，朋友，家人和邻居。虽然您和您的家人可能正在经历各种各样的情绪和感受，但重要的是要记住有希望治愈，并且一些患有JMML的孩子继续过着健康和富有成效的生活。

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