理解研究模式的意图
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中国混改背后政府隐秘的意图/王剑财经观察/20190809/ (十一月 2024)
当研究人员谈论“意图治疗”
当用于医学研究时,这句话 意图治疗 是指一种研究设计。在这类研究中,科学家根据患者被告知要做的事情来分析他们的研究结果。换句话说,医生根据他们应该如何治疗而不是实际发生的情况来看待患者的结果。例如,如果研究中的某个人被随机分配到医学治疗但最终得到手术或根本没有治疗 - 他们的结果仍被视为医疗组的一部分。当然,在理想的世界中,治疗和实际治疗的意图是相同的。在现实世界中,它根据所研究内容的性质而变化很大。
为何使用这些型号
出于多种原因使用意图治疗模型。最重要的是,从实际的角度来看,它们只是有意义。科学家们想知道药物或治疗方法在现实世界中的作用。在现实世界中,并不是每个人都按规定服用药物。不是每个人都得到他们推荐的手术。通过使用治疗模型的意图,科学家可以在稍微更现实的背景下分析治疗的工作原理。对待治疗的意图明确承认药物如何在实验室中起作用的事实可能与他们在该领域的工作方式几乎没有关系。事实上,有希望的药物在被释放时经常令人失望的原因之一是人们不会像他们在研究中那样对待它们。 (现实世界的患者和研究患者之间通常也存在其他差异。)
缺点
并非所有人都喜欢治疗试验。一个原因是他们可能低估了药物的潜在有效性。例如,男同性恋者暴露前预防艾滋病毒的早期试验表明,治疗似乎相对有效……但仅限于经常服用的个体。处理模型意图所显示的总体结果不那么令人鼓舞。有人说,如果患者不服用,药物就不起作用。其他人说,如果患者没有按规定服用,你就无法判断药物。双方都有一点意见。没有完美的答案。哪种分析最有意义使用在某种程度上取决于问题。
有时,最初设计意向治疗分析研究的科学家最终将分析这种方式和每个方案的治疗方法。 (对于按协议分析,他们将实际接受治疗的人与未接受治疗的人进行比较,无论随机化如何。)这通常在治疗分析的意图没有效果或没有显着效果时进行,但有些效果对于实际接受治疗的人来说。然而,统计学家不赞成这种选择性的事后分析。由于几个原因,它可能会提供误导性的结果。其中一个原因是那些得到治疗的人可能与那些没有治疗的人有所不同。
当治疗研究的意图不如早期,更密切观察的研究有希望时,科学家们常常会问为什么。这可能是为了挽救被认为是有希望的治疗方法。例如,如果事实证明人们因为味道不好而没有服用药物,那么这个问题可能很容易解决。然而,有时导致较小的试验根本无法在更大的研究中重复,医生也从未完全确定原因。
事实是,早期疗效试验和治疗研究意图之间的差异是治疗模型的意图很重要的原因。这类研究旨在缩小药物在研究中的作用与它们在现实世界中的运作方式之间的理解差距。这个差距可能很大。