第1阶段临床试验 - 目标和测试

第一阶段临床试验是对人们进行试验的第一次试验。这些试验的主要目标是确定药物或程序是否安全。在第1阶段临床试验之前，可能已经在实验室和/或实验室动物中对癌细胞进行了广泛研究。然而，近年来，第一阶段临床试验在癌症中的作用发生了巨大变化，其中很大一部分原因是人类基因组计划。虽然在过去这些试验通常是“最后的沟通”努力，只有很小的机会让一个人受益，但第一阶段的研究可能是延长生命的一个极好的（也是唯一的）选择。此外，由于在这些试验中测试的许多药物都经过精心设计，可以干扰癌症进展和扩散的特定目标，因此它们的风险往往比过去低。目前，由于存在这些试验，有许多人幸免于癌症。

请记住，临床试验的目的是找到比我们目前可用的药物更好或副作用更少的疗法。所有用于治疗癌症的药物都曾作为临床试验的一部分进行过测试。在此期间，唯一能够从这些治疗中获益的人是那些在临床试验研究组中的人。

第1阶段临床试验的定义和目的

进行1期临床试验以查看实验药物或治疗 是安全的。 在实验室或动物上测试治疗后，进入与人类一起进行的1期临床试验。这些试验通常只涉及少数人，以确定药物或治疗是否安全，并确定药物的最佳剂量以及应如何给药（无论是口服还是静脉注射）。虽然这些试验的主要目的是评估安全性，但它们也可能确定治疗是否适用于癌症。

临床试验的其他阶段

在药物获得FDA批准之前，必须完成三个阶段的临床试验。如果出现治疗 安全 在第1阶段临床试验结束时，它可以进入2期临床试验，进行一项研究以确定是否进行了治疗 有效 。如果药物或治疗在1期试验中被认为是安全的并且在2期试验中有效，那么它将进入3期临床试验。第3阶段的临床试验要大得多，以确定治疗是否安全有效，但是 效果更好或副作用更少 比现有的治疗方法。

第一阶段临床试验在过去十年中发生了变化

第一阶段的试验，以及您注册的第一阶段试验，在过去几年中发生了显着变化。

许多在2018年进行的第1阶段临床试验中测试的新药经过精心设计，可以在癌症的生长过程中发挥作用。

这些药物不仅比传统的化疗药物更不可能产生重大副作用（尽管它们可以），但根据设计，它们有更大的合理机会可以为 您的 癌症。毕竟，如果你能够抑制癌症必须通过分裂（从而生长和扩散）的特定步骤，那么已经证明依赖于该步骤的癌症将有可能作出反应。

在这种情况下，治疗癌症的唯一选择可能是常规化疗药物。诸如靶向药物之类的药物通常更容易在一段时间内控制癌症，至少对少数人来说，免疫疗法药物可能会产生持久的反应（长期反应）。

随着进步 精准医学，第1阶段临床试验可能会继续为个人提供更多承诺，而不仅仅是为了确定药物是否安全而进行的试验。

一个例子（Larotrectinib）

第1阶段临床试验的一个例子是靶向治疗laotrectinib，在2018年获得了FDA的加速批准。这种药物的作用是通过抑制具有特定基因特征的癌症的生长步骤，而不是任何一种特定的癌症（研究过17种癌症的人，包括成人和儿童）。在导致批准的第1阶段临床试验中，该药物被给予患有晚期癌症的患者，这些患者没有其他选择（没有其他选择）或者已经取得了这些选择。在那些受过研究的人中，75％的人对这种药物做出了反应，并且许多人在研究期结束后超过9个月仍在继续作出反应。相比之下，如果人们接受化疗（如果这是一种选择），大多数人会在6个月内看到他们的癌症进展。甚至有少数患有转移性或不能发作的癌症患者的肿瘤进展显着，足以进行治愈性手术。

考虑第1阶段临床试验时的想法

有人可能会考虑参加第1阶段临床试验的原因有几个。一个是希望推进可能有助于将来患有相同疾病的其他人的研究。另一种希望是，当其他治疗方法失败时，尚未对人类进行过测试的新药或方法将提供生存机会。进行癌症治疗和随后存活的唯一方法是通过患者参与临床试验。也就是说，临床试验并不适合所有人。

风险和好处

如果您正在考虑其中一项研究，重要的是要考虑临床试验的所有风险和益处。在一张纸上写下研究的优点和缺点通常很有帮助，这样你就可以明显权衡你的选择。没有正确或错误的选择，只有最适合您的选择。

接受实验药物的其他选择

在大多数情况下，您可以使用实验（研究）药物的唯一方法是参加临床试验。情况并非总是如此，有些人可能有资格获得同情使用或扩大获得FDA尚未批准的药物的使用权。如果您没有资格参加临床试验，但研究药物似乎对您的特定癌症有前途，请花一点时间了解同情药物的使用情况。

底线

第1阶段临床试验是第一次在人体中测试药物或程序的医学研究。传统上这一直是令人焦虑的，并引发了关于成为豚鼠的笑话，这些初步研究可以用不同的方式来看待。从一方面来看，它们可能更具风险。毕竟，这些试验的主要目的是确定一种药物对人类是否安全（并且还要了解最佳剂量）。

然而，从不同的角度来看，第一阶段的临床试验可能会提供更多。许多3期临床试验比较了已经研究过的药物。希望可能是药物只会持续几个月才会提高生存率。然而，通过第1阶段临床试验，正在研究一种新药（可能还有一种新的药物）可能会有所帮助，也可能没有帮助，但可能比现有的任何其他药物更有帮助。近年来，这种情况的例子频繁发生。由于焦虑仍然涉及临床试验，请花点时间了解有关临床试验的神话以及什么是事实和虚构。